(SeaPRwire) – เมื่อเพียง 11 ปีก่อนนักวิทยาศาสตร์ได้อธิบายวิธีการแก้ไขยีนใหม่ที่เรียกว่า CRISPR ในการศึกษาครั้งแรก การค้นพบนี้มีความสําคัญมากจนทําให้ทั้งสองคนได้รับรางวัลโนเบลสาขาสรีรวิทยาหรือการแพทย์ในปี 2020 เนื่องจากวิธีการนี้สามารถเปลี่ยนแปลงวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมได้ ปัจจุบันเมื่อวันที่ 8 ธันวาคม องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการรักษาแบบแรกของประเทศด้วยเทคโนโลยี CRISPR.
สําหรับโลกการแพทย์นั้น การอนุมัติครั้งนี้เป็นเวลารวดเร็วมาก “มันน่าตื่นเต้นมาก” ดร. เจนนิเฟอร์ ดูดนา ศาสตราจารย์ด้านเคมีและโมเลกุลชีววิทยาและเซลล์ที่มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เบิร์กลีย์ กล่าว “มันน่าตื่นเต้นมากที่ได้เห็นวิธีการรักษานี้ถูกนํามาใช้กับมนุษย์ได้เร็วและปลอดภัยเพียงใด”
สหราชอาณาจักรได้อนุมัติการรักษาด้วยเทคโนโลยี CRISPR ชื่อ exa-cel (ชื่อการค้า: Casgevy) จาก Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics (ซึ่งก่อตั้งโดย Charpentier) เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดเป็นรูปเคียวและโรคธาลัสซีเมีย โรคทั้งสองนี้ผู้ป่วยจะเกิดมาพร้อมกับเม็ดเลือดผิดปกติทางพันธุกรรม ในกรณีโรคเม็ดเลือดเป็นรูปเคียว การเปลี่ยนแปลงยีนที่ควบคุมฮีโมโกลบินสามารถทําให้เม็ดเลือดมีรูปร่างเป็นรูปเคียว ไม่ใช่รูปทรงกลม และสามารถตีกั้นหลอดเลือดเล็ก ๆ ได้นําไปสู่อาการปวดที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตและเสี่ยงต่อการติดเชื้อในสมอง ผู้ป่วยทั้งสองโรคต้องพึ่งพาการให้เลือดตลอดชีวิต เทคโนโลยี CRISPR สามารถเพิ่มปริมาณเม็ดเลือดปกติในผู้ป่วยทั้งสองกลุ่ม FDA อนุมัติ exa-cel สําหรับโรคเม็ดเลือดเป็นรูปเคียว และจะตัดสินใจเกี่ยวกับการรักษาโรคธาลัสซีเมียในเดือนมีนาคม 2024.
หน่วยงานดังกล่าวยังอนุมัติการรักษาด้วยยีนบําบัดวิธีดั้งเดิมอีกวิธีหนึ่งสําหรับโรคนี้ด้วยชื่อ lova-cel (ชื่อการค้า: Lygenia) จาก bluebird bio ทําให้ผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดเป็นรูปเคียวมีทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิภาพสองวิธีในการควบคุมอาการปวดที่เป็นเอกลักษณ์ของโรคนี้
“ยีนบําบัดมีศักยภาพที่จะส่งมอบการรักษาที่เป้าหมายและมีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยเฉพาะสําหรับบุคคลที่มีโรคติดต่อซึ่งตัวเลือกการรักษาปัจจุบันมีจํากัด” ดร. นิโคล เวอร์ดัน ผู้อํานวยการสํานักผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ในศูนย์ประเมินผลิตภัณฑ์ชีวภาพของ FDA กล่าวในการประกาศอนุมัติ
บทความนี้ให้บริการโดยผู้ให้บริการเนื้อหาภายนอก SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ไม่ได้ให้การรับประกันหรือแถลงการณ์ใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับบทความนี้
หมวดหมู่: ข่าวสําคัญ ข่าวประจําวัน
SeaPRwire จัดส่งข่าวประชาสัมพันธ์สดให้กับบริษัทและสถาบัน โดยมียอดการเข้าถึงสื่อกว่า 6,500 แห่ง 86,000 บรรณาธิการและนักข่าว และเดสก์ท็อปอาชีพ 3.5 ล้านเครื่องทั่ว 90 ประเทศ SeaPRwire รองรับการเผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์เป็นภาษาอังกฤษ เกาหลี ญี่ปุ่น อาหรับ จีนตัวย่อ จีนตัวเต็ม เวียดนาม ไทย อินโดนีเซีย มาเลเซีย เยอรมัน รัสเซีย ฝรั่งเศส สเปน โปรตุเกส และภาษาอื่นๆ
วิธีการทํางานของ exa-cel และ lova-cel
เทคโนโลยี CRISPR เหมาะสมสําหรับการรักษาโรคเหล่านี้ เนื่องจากสามารถแก้ไขยีนที่ผิดปกติในรูปแบบการรักษาเพียงครั้งเดียวซึ่งอาจนําไปสู่การรักษาที่สมบูรณ์ แพทย์จะนําเซลล์ต้นกําเนิดเม็ดเลือดซึ่งผลิตเซลล์เม็ดเลือดและภูมิคุ้มกันทั้งหมดของร่างกายออกจากไขกระดูกของผู้ป่วย จากนั้นเพาะเลี้ยงเซลล์เหล่านี้ในห้องปฏิบัติการ จากนั้นจึงแก้ไขยีนในเซลล์เหล่านั้นเพื่อเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบ